29 جون کوانٹرسیپٹ فارماسیوٹیکل نے اعلان کیا۔کہ اسے غیر الکوحل سٹیٹو ہیپاٹائٹس (NASH) رسپانس لیٹر (CRL) کی وجہ سے ہونے والے فائبروسس کے لیے FXR agonist obeticholic acid (OCA) کے حوالے سے امریکی FDA سے ایک مکمل نئی دوا کی درخواست موصول ہوئی ہے۔ایف ڈی اے نے سی آر ایل میں کہا ہے کہ اب تک کا جائزہ لیا گیا ڈیٹا کی بنیاد پر، اس کا خیال ہے کہ متبادل ہسٹوپیتھولوجی ٹرائل اینڈ پوائنٹس پر مبنی دوائی کے متوقع فوائد ابھی تک غیر یقینی ہیں، اور علاج کے فوائد ممکنہ خطرات سے زیادہ نہیں ہیں، اس لیے یہ نہیں ہے۔ NASH مریضوں کے علاج کے لیے OCA کی تیز رفتار منظوری کی حمایت کرتا ہے جو جگر کے فبروسس کا سبب بنتے ہیں۔

مارک پروزانسکی، انٹرسیپٹ کے صدر اور سی ای اونے نتائج پر تبصرہ کیا: "جائزہ کے عمل کے دوران، FDA نے OCA کی منظوری کو تیز کرنے کے بارے میں کبھی بھی معلومات فراہم نہیں کیں، اور ہم پختہ یقین رکھتے ہیں کہ اب تک جمع کردہ تمام ڈیٹا FDA کی ضروریات کو پورا کرتا ہے اور OCA کے مثبت منافع کے خطرے کی واضح حمایت کرتا ہے۔ہمیں اس CRL پر افسوس ہے۔ایف ڈی اے نے آہستہ آہستہ ہسٹولوجیکل اینڈ پوائنٹس کی پیچیدگی میں اضافہ کیا ہے، اس طرح گزرنے میں بہت زیادہ رکاوٹ پیدا ہوتی ہے۔اب تک،او سی اےصرف ایک اہم تین مراحل میں ہے.مطالعہ کے دوران یہ مطالبہ پورا کیا گیا ہے.ہم جلد از جلد FDA سے ملاقات کرنے کا ارادہ رکھتے ہیں تاکہ مستقبل میں CRL کی معلومات پر منظوری کا منصوبہ کیسے پاس کیا جائے اس پر تبادلہ خیال کیا جائے۔

پہلی فہرست شدہ NASH دوا کو حاصل کرنے کی دوڑ میں، Intercept ہمیشہ سے سرفہرست رہی ہے اور فی الحال وہ واحد کمپنی ہے جس نے لیٹ سٹیج کے ٹرائل کا مثبت ڈیٹا حاصل کیا ہے۔ایک طاقتور اور مخصوص فارنیسائڈ ایکس ریسیپٹر (FXR) ایگونسٹ کے طور پر،او سی اےپہلے مرحلے 3 کے کلینیکل ٹرائل میں مثبت نتائج حاصل کر چکے ہیں جسے ریجنریٹ کہتے ہیں۔اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ اعتدال پسند سے شدید NASH جنہوں نے زیادہ خوراکیں حاصل کیں۔او سی اےمریضوں کے درمیان، مریضوں کے جگر فبروسس کی علامات میں سے ایک چوتھائی نمایاں طور پر بہتر ہوئی ہے، اور حالت خراب نہیں ہوئی ہے.

ایف ڈی اے نے سفارش کی کہ انٹرسیپٹ کی مدد کے لیے جاری ریجنریٹ اسٹڈی سے اضافی عبوری افادیت اور حفاظتی ڈیٹا جمع کرائےOCA کی صلاحیتتیز رفتار منظوری، اور نشاندہی کی کہ مطالعہ کے طویل مدتی نتائج کو جاری رہنا چاہیے۔

اگرچہاو سی اےاس سے پہلے جگر کی ایک اور نایاب بیماری (PBC) کے لیے منظور کیا جا چکا ہے، NASH کا میدان بہت بڑا ہے۔اندازہ لگایا گیا ہے کہ NASH صرف امریکہ میں لاکھوں لوگوں کو متاثر کرتا ہے۔اس سے پہلے، سرمایہ کاری بینک JMP سیکیورٹیز نے اندازہ لگایا تھا کہ انٹرسیپٹ دوائیوں کی چوٹی کی فروخت اربوں ڈالر تک پہنچ سکتی ہے۔اس بری خبر سے متاثر ہو کر، انٹرسیپٹ کے اسٹاک کی قیمت پیر کو تقریباً 40% گر کر $47.25 فی شیئر رہ گئی۔NASH تیار کرنے والی دیگر دوا ساز کمپنیوں کے اسٹاک کی قیمتیں بھی گر گئی ہیں۔ان میں، Madrigal تقریباً 6% گرے، اور Viking، Akero اور GenFit تقریباً 1% گر گئے۔

سٹیفیل کے تجزیہ کار ڈیرک آرچیلا نے مؤکل کو ایک رپورٹ میں لکھا کہ انکار علاج سے متعلق ضمنی اثرات کی وجہ سے ہوا جوOCA کلینیکل ٹیسٹنگیعنی، کچھ مریضوں کو موصول ہواOCA علاج، جسم میں نقصان دہ کولیسٹرول بڑھ جاتا ہے، جس کے نتیجے میں ان میں امراض قلب کا خطرہ زیادہ ہوتا ہے۔یہ دیکھتے ہوئے کہ NASH کے بہت سے مریض پہلے سے ہی زیادہ وزن والے ہیں یا ٹائپ 2 ذیابیطس میں مبتلا ہیں، اس طرح کے مضر اثرات ریگولیٹری ایجنسیوں کی چوکسی کو جنم دے سکتے ہیں۔اضافی ٹیسٹ ڈیٹا کے لیے FDA کی ضروریات کے مطابق، Intercept کو ان ڈیٹا کی تشریح کے لیے کم از کم 2022 کے دوسرے نصف تک انتظار کرنا پڑ سکتا ہے۔بیرونی تجزیہ کا خیال ہے کہ اتنی طویل تاخیر انٹرسیپٹ کی پچھلی جمع لیڈ کے کچھ حصے کو ختم کر سکتی ہے، جس سے میڈریگل فارماسیوٹیکلز اور وائکنگ تھیراپیوٹکس سمیت دیگر حریفوں کو پکڑنے کا موقع مل سکتا ہے۔