Ruxolitinibجسے چین میں ruxolitinib کے نام سے بھی جانا جاتا ہے، ان "نئی دوائیوں" میں سے ایک ہے جو حالیہ برسوں میں ہیماتولوجیکل امراض کے علاج کے لیے کلینکل گائیڈ لائنز میں بڑے پیمانے پر درج کی گئی ہیں، اور اس نے مائیلوپرولیفریٹیو بیماریوں میں امید افزا اثر دکھایا ہے۔
ٹارگٹڈ ڈرگ Jakavi ruxolitinib مؤثر طریقے سے پورے JAK-STAT چینل کی ایکٹیویشن کو روک سکتی ہے اور چینل کے غیر معمولی طور پر بڑھے ہوئے سگنل کو کم کر سکتی ہے، اس طرح افادیت حاصل ہوتی ہے۔ اسے مختلف بیماریوں کے علاج کے لیے اور JAK1 سائٹ کی اسامانیتاوں کے لیے بھی استعمال کیا جا سکتا ہے۔
Ruxolitinibایک kinase inhibitor ہے جو انٹرمیڈیٹ یا زیادہ خطرہ والے myelofibrosis کے مریضوں کے علاج کے لیے اشارہ کیا جاتا ہے، بشمول پرائمری myelofibrosis، post-geniculocytosis myelofibrosis، اور post-primary thrombocythemia myelofibrosis۔
اسی طرح کا کلینیکل اسٹڈی (n=219) درمیانے درجے کے رسک-2 یا زیادہ خطرہ والے پرائمری MF والے بے ترتیب مریض، حقیقی erythroblastosis کے بعد MF والے مریض، یا MF والے مریض دو گروپوں میں پرائمری تھروموبوسیٹوسس کے بعد، ایک کو زبانی ruxolitinib 15 سے 20 mgbid حاصل ہوتا ہے۔ ( n = 146) اور دوسرے کو مثبت کنٹرول والی دوائی مل رہی ہے ( n = 73)۔ مطالعہ کے بنیادی اور کلیدی ثانوی اختتامی نکات بالترتیب 48 اور 24 ہفتوں میں تلی کے حجم میں ≥35% کمی (مقناطیسی گونج امیجنگ یا کمپیوٹیڈ ٹوموگرافی کے ذریعے تشخیص شدہ) والے مریضوں کا فیصد تھے۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ 24ویں ہفتے میں بیس لائن سے تلی کے حجم میں 35% سے زیادہ کمی والے مریضوں کا فیصد علاج گروپ میں 31.9% تھا جبکہ کنٹرول گروپ میں 0% (P <0.0001)؛ اور ہفتے 48 میں بیس لائن سے تلی کے حجم میں 35٪ سے زیادہ کمی والے مریضوں کا فیصد علاج گروپ میں 28.5٪ تھا جبکہ کنٹرول گروپ میں 0٪ (P <0.0001) کے مقابلے میں۔ اس کے علاوہ، ruxolitinib نے مجموعی علامات کو بھی کم کیا اور مریضوں میں زندگی کے معیار کو نمایاں طور پر بہتر کیا۔ ان دو کلینیکل ٹرائلز کے نتائج کی بنیاد پر،ruxolitinibایم ایف کے مریضوں کے علاج کے لیے امریکی ایف ڈی اے کی طرف سے منظور شدہ پہلی دوا بن گئی۔